6月24日，昭通市第一人民医院为脊髓性肌萎缩症（SMA）成人（30岁）患者芳芳（化名）注射了原价70万元一支的支降至万注射特效药“诺西那生钠”注射液。这是元诺该药纳入医保并降价到3.3万元后在滇东北区域打出的第一针，芳芳也成为昭通市第一个成功注射该药的西那受益患者。

　　“3年前就听说这种病中国已经有药可以治疗了，但是进医药费贵得吓人，像我们这种农村家庭想都不敢想。保昭最近听说昭通市第一人民医院也有这种药了，通完不仅药费便宜了而且医保可以报销，成滇这对于我们来说真的东北是个好消息，这是区域多大的福气啊！感谢国家！天价药感谢医院！支降至万注射”芳芳的元诺母亲面对昭通市第一人民医院神经内科的医生喜极而泣说道。

　　芳芳被诊断为SMA已经有15年，曾多次到广州、成都、昆明等多地就诊，病情却逐年加重。常年依靠轮椅的芳芳已不能独立自主生活，饮食起居都是靠年迈的母亲以及肩负家庭重任的哥哥照顾。其中辛酸，常人难以想象。

　　2021年12月3日，经过国家医保局那场激动人心的“灵魂谈判”，该药从最初的70万元1支降到了3.3万元1支，降幅超过95%，并从2022年1月1日起正式进入新版医保药品目录实施。“天价药”最终下降为每支3.3万元且纳入医保，这意味着SMA患者将获得药价大降和医保按比例报销的双重利好。经过基本医保、大病保险等报销后患者自费费用大大降低，极大减轻了患者负担。这个好消息，让遭受SMA疾病困扰多年的芳芳一家重新燃起了希望。

　　昭通市医保局把国家谈判药品落地作为“为群众办实事”的重要内容，推动国家谈判药品进入医院药品供应目录。昭通市第一人民医院高度重视，药剂科、医保处等科室密切协作积极推进，以最快的速度联系昭通市医保局采购药品。同时，在云南省第一人民医院张昆林教授团队指导下率先成立SMA多学科团队，多次在线上开展SMA的疾病诊断、运动功能评估、药物鞘内注射等方面的研讨，为患者定制科学、规范、系统的诊治方案。该院院长郭昌贵表示，“诺西那生钠贵重且唯一，给药方式特殊，多学科不仅要严谨评估，还须兼顾科学的用药管理流程以及对患者精准的治疗康复方案。”

　　该院神经内科主治医师何天婷介绍，SMA是一种罕见遗传性神经肌肉疾病，因运动神经元存活基因1（SMN1）的致病性变异，导致患者出现进行性肌无力和肌萎缩，逐渐丧失运动能力，是一种幼龄起病的“渐冻症”，发病率约为1/10000。随着病情的进展，肌无力可进一步导致骨骼系统，呼吸系统、消化系统及其他系统异常，其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。2018年5月，SMA被列入我国《第一批罕见病目录》。针对SMA这类患者护理的特殊性，该院神经内科护理团队第一时间给患者完成了个体化评估，从饮食、康复、心理方面给予患者和家属SMA疾病的健康教育、出院指导等。

　　据介绍，昭通市第一人民医院作为一所拥有百年历史底蕴的医院，一直致力于疑难危重罕见病的钻研及治疗。该院积极推进国家惠民政策，探索畅通沟通机制，整合优势资源，搭建区域协作平台，扩大罕见病药物受益人群，大幅提升药品可及性，为更多家庭带来希望和新生。此次“诺西那生钠”首例注射在多方协助下完成并予医保报销，这是医疗、医保、医药改革“三医联动”的具体体现，也是“每一个小群体都不应当被放弃”所蕴含的深意所在。随着该药物逐批采购入院，将帮助更多的患者获得更好治疗。

　　同时，昭通市第一人民医院加大“义诊志愿服务”活动力度，积极开展“罕见病群体筛查”医疗服务，发挥地州三甲医院卫生技术人员在健康促进和疾病预防中的核心作用，包括疾病风险因素评估、疾病预防筛检及咨询、制定预防保健计划、生活方式指导等，以点带面，推进罕见病筛查能力建设工作。从而探索建立出体系化的基层罕见病——慢性病管理模式，有效降低人民群众罕见病筛查费用，提高筛查服务效率，全力推进罕见病防治与保障事业迈上新台阶，为健康昭通建设贡献力量。

　　云南网记者　谢毅 通讯员　锁旻希 陈镐

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