IgA肾病在中国的临床发病率较高，特别是结果在青少年和年轻成年人中较为常见。
若不能有效降低尿蛋白，可延延缓肾功能恶化，缓肾30-50%的全球IgA肾病患者将在发病20-30年内进展为尿毒症。
但IgA肾病靶向药的首个A肾试验问世，给了IgA肾友新的病靶未来。
Part 01
IgA肾病靶向药临床试验结果公布
2023年6月15日，在第60届欧洲肾脏病年会（ERA）上，临床全球首个针对IgA肾病病因的结果靶向治疗药物——Nefecon（布地奈德迟释胶囊）正式发布了完整临床试验结果。
该试验挑选了364例经过至少3个月的RAS阻断剂优化治疗，24小时尿蛋白定量 ≥ 1g或
UPCR≥ 0.8g/g，eGFR 35~90ml/min/1.73 m的IgA肾病患者。
将他们按1：1的方式分为2组，其中一组每日口服一天Nefecon 16mg ，另一组则只给了安慰剂。
治疗9个月后，用药组停药，15个月后再次观察、对比两组受试者的身体数据后发现：
Part 02
Nefecon大幅缩短肾衰进程
Nefecon
这些数据告诉了我们一个重要结论：Nefecon可以延缓肾功能衰退达50%。
也就是说，IgA肾友此后进入尿毒症期的时间，足足延长了一倍。
Nefecon的效果还不止如此，其中最令人惊喜的是它的效果即便停药也能长期维持。
参与试验的Nefecon总体耐受良好，无严重不良反应，主要副作用是外周水肿、高血压、肌肉痉挛、痤疮等。
毫不客气地说，Nefecon就是IgA肾友的“长寿药”。
Part 03
Nefecon为什么这么“灵”
目前公认半乳糖缺陷型IgA1分子（Gd-IgA1）是导致IgA肾病的关键因素，Gd-IgA1分子刺激机体产生自身免疫抗体，在循环中形成IgA免疫复合物（IgA-IC），后者最终沉积在肾脏诱发免疫炎症反应，造成肾脏损伤。
而在III期研究中，试验人员发现Nefecon 16 mg/d治疗3个月、6个月和9个月（P=0.0169）时，血清IgA-IC水平均有明显降低。
也就是说，Nefecon是针对IgA肾病的发病机制来改善疾病进程的，也因此效果惊人。
而且幸运的是，Nefecon已在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院进入临床应用。
这也意味着，未来越来越多中国IgA肾友会因此获益，让肾脏更健康的运作！
图源：soogif
(责任编辑：焦点)