培莫沙肽是全球唯一EPO受体高特异性小多肽月激动剂,2023年6月30日获批上市,开启我国CKD肾性贫血治疗新时代。在专题会上,沙肽肾性山东省立医院王荣教授重磅发布并详细解读了关于“培莫沙肽治疗CKD非透析患者肾性贫血的有效性和安全性研究”和“培莫沙肽治疗CKD透析患者肾性贫血的有效性和安全性研究”数据。
药学研究表明,培莫沙肽对EPO受体(EPOR)具有高选择性,具有潜在的安全性优势;相比短效促红细胞生成制剂(ESAs)药物,培莫沙肽显著延长半衰期,只需每4周给药一次,给患者带来很大便利,有助提高治疗依从性。
临床研究显示,迎长在三期临床研究24周的疗效评估期内,针对非透析CKD肾性贫血患者,培莫沙肽与人促红细胞生成素(rHuEPO)的血红蛋白(Hb)达标率没有统计学差异,但是在52周的延伸期内,贫血纠正后的血红蛋白维持率,培莫沙肽要明显优于对照组rHuEPO,且不良事件的发生率也低于对照组。
针对透析CKD肾性贫血患者,效安选择培莫沙肽组与对照组rHuEPO的Hb达标率没有统计学差异,但是在某些特殊人群,如:年龄<65岁、男性、全新腹膜透析、翰森患血红蛋白浓度≥11.5g/dL和全部纽约心功能分级亚组中,制药重研培莫沙肽组达到优效性,且Hb变异性更小;在整体安全谱相似的情况下,在复合安全性事件和其他心血管事件发生率,培莫沙肽组要明显低于对照组rHuEPO。
大会主席、培莫贫血解放军总医院蔡广研教授表示:“作为中国原研创新药,沙肽肾性培莫沙肽填补了我国乃至全球新类别ESAs月制剂的空白,我们很高兴看到培莫沙肽在CKD肾性贫血领域取得可喜成果,为切实提高临床治疗水平、改善患者治疗现状带来全新选择。究数据”
值得注意的迎长是,圣罗莱的研发历时15年,是翰森制药上市的第7款创新药。在此之前,效安选择翰森制药已经上市了5款自研创新药和1款引进创新药,包括三代EGFR抑制剂阿美乐(甲磺酸阿美替尼片)、新型第二代替诺福韦(TFV)恒沐(艾米替诺福韦片)、新型二代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKI)豪森昕福(甲磺酸氟马替尼片)、全球第一个PEG化的长效GLP-1R激动剂孚来美(聚乙二醇洛塞那肽注射液)、新型第三代硝基咪唑类药物迈灵达(吗啉硝唑氯化钠注射液),以及全球唯一获批用于AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)成人患者治疗的人源化抗CD19单抗昕越(伊奈利珠单抗注射液),且均已进入国家医保目录。
资料显示,翰森制药在2021年申报新项目出现爆发式增长的情况,2021年之前,每年创新药的项目申报数量维持在1-3个,而在2021年猛增至14个创新药项目,可以看到,如今,翰森制药先前布局的创新药正源源不断地向后期转化。
关于CKD肾性贫血
肾性贫血是CKD最常见的并发症之一。流行病学数据显示,中国成年人CKD患病率为10.8%,其中50%以上合并贫血[1];并且随着CKD的进展,肾性贫血患病率不断增加,非透析CKD患者中总体贫血患病率28.5%-72.0%,而透析患者中贫血患病率则高达91.6%-98.2%[2]。最新数据显示,截至2022年底,我国(含港澳台地区)透析患者达110万人,较2011年相比增长3.6倍,是全球透析患者最多的国家,且患者数量仍在快速上升[3],大量临床需求亟待满足。
红细胞生成素(EPO)生成不足是肾性贫血的重要原因之一,应用红细胞生成刺激剂(ESAs)是肾性贫血治疗的关键手段。药理学研究及临床研究表明,培莫沙肽对EPO受体(EPOR)具有高选择性,与具有促红作用的EPOR同二聚体的结合能力强,促红作用与传统ESAs相当,但与非促红作用的异二聚体(EPOR+CD131)结合能力较低,具有潜在的安全性优势;培莫沙肽分子结构中不含赖氨酸,因此不会像其它ESAs那样因赖氨酸发生氨甲酰化;相比短效ESAs药物,培莫沙肽经聚乙二醇修饰,显著延长半衰期,只需每4周给药一次,大大降低给药频率,给患者带来很大便利,有助提高治疗依从性。
关于圣罗莱
圣罗莱(培莫沙肽注射液)是翰森制药自主研发的“全球唯一EPO受体高特异性小多肽月激动剂”,2023年6月获国家药品监督管理局(NMPA)批准上市,适用于治疗因慢性肾脏病(CKD)引起的贫血,包括未接受红细胞生成刺激剂(ESA)治疗的成人非透析患者,及正在接受短效促红细胞生成素(EPO)治疗的成人透析患者。圣罗莱是翰森制药获批上市的第7款创新药,也是翰森制药首款同时获批两项适应症的创新药。
(责任编辑：知识)