合众社:基因疗法给罹患罕见致命水痘蝴蝶孩子带来治愈希望

[知识] 时间:2024-04-28 15:10:28 来源:蓝影头条 作者:百科 点击:14次

中国小康网3月30日讯 老马 一种基于奶油的合众罕见蝴蝶孩带实验性基因疗法可能很快成为美国政府批准的第一个治疗罕见和破坏性皮肤病的方法,这种皮肤病会产生“蝴蝶孩子”。社基水痘

有缺陷的遗传基因使患有隐性营养不良性大疱性表皮松解症的儿童无法产生将皮肤内层(真皮)与皮肤外层(表皮)结合的胶原蛋白“胶水”

有缺陷的遗传基因使患有隐性营养不良性大疱性表皮松解症的儿童无法产生将皮肤内层(真皮)与皮肤外层(表皮)结合的胶原蛋白“胶水”

美国合众国际社UPI报道,首席研究员、罹患斯坦福医学院水疱病诊所主任彼得·马林科维奇博士解释说,致命治愈患有隐性营养不良性大疱性表皮松解症(EB) 的希望患者被称为蝴蝶儿童,“因为他们的合众罕见蝴蝶孩带皮肤像蝴蝶的翅膀一样脆弱”。

Marinkovich 说,社基水痘有缺陷的因疗遗传基因使这些孩子无法产生将皮肤内层(真皮)与皮肤外层(表皮)结合的胶原蛋白“胶水”。

罹患

(责任编辑:娱乐)

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