伴随国家医保年度谈判工作和相关政策有序落地,公里告问罕见病患者医疗保障程度有了极大提高,但部分地区或治疗药物也仍面临着“进院难”、“报销难”的病国报告挑战,导致罕见病患者难以充分享受应有的医疗、医保待遇。谈药
基于此,落地蔻德罕见病中心开展《“破局最后一公里”—罕见病国谈药落地情况调研报告及政策建议(2023)》专题报告研究(下称“报告”),以期深入而全面地了解罕见病国谈药政策的实际落地和患者可及性情况。
2023年10月14日,情况《“破局最后一公里”——罕见病国谈药落地情况调研报告及政策建议(2023)》报告发布会(下称“报告发布会”)在上海成功召开!本次报告发布会得到了翰森制药、梯瓦制药、调研武田中国和罗氏制药的及政大力支持。
蔻德罕见病中心( CORD)创始人及主任、瑞鸥公益基金会联合创始人& 秘书长黄如方在发布会上发表了致辞。议报黄如方对与会来宾,重磅最后参与《报告》的企业方代表、医院代表、发布患者家庭及患者组织方代表及各支持方和项目研究团队等表示了热烈欢迎及衷心感谢。破局
同时,他回顾了报告诞生始末并介绍,自2021年中国罕见病高峰论坛上的一场跨行业闭门会上,蔻德罕见病中心萌生了研究罕见病国谈药落地的想法。
作为一名罕见病患者,黄如方深知患者对“病有所医、医有所药、药有所保、保有所得”的期待。此次《报告》的落地,是蔻德罕见病中心迈出的“第一步”,期待报告让更多相关方看到、用到,共同促进社会各界对罕见病医保用药“最后一公里”可及的重视。
蔻德罕见病中心创始人及主任,瑞鸥公益基金会联合创始人&秘书长黄如方
会上,来自医院、医保、医药领域的十余位专家,就此次报告所研究的“罕见病国谈药落地情况及政策建议”,展开了主题发言及充分讨论。
罕见病国谈药落地“最后一公里”
堵在哪?如何疏?
调研报告分为四个篇章,分别进行了罕见病国谈药相关政策发展回溯,落地情况与相关政策卡点分析,以及政策建议。
其中,在落地情况与政策卡点分析部分,调研采用定量和定性相结合的研究方法:
基于国家医保服务平台的公开数据,对选定的21种样本罕见病药品的进院情况进行了量化分析评价其在不同医疗机构、省市地区的可及性情况,并横向对比不同属性(包括不同谈判批次、剂型、治疗费用和发病率)样本药品之间的可及性差异。
同时,基于现有文献研究结论及近年来罕见病患者群体的反馈意见,《报告》梳理了“双通道”落地执行过程中主要卡点。包括罕见病国谈药落地的进院、住院用药、门诊保障及“双通道”药店用药等卡点,一方面通过具体的疾病领域和患者案例来呈现当前问题和患者诉求,另一方面通过相关的最佳实践案例来提出可行的解决方案。
结合当前罕见病患者使用国谈药的突出困难和诉求,《报告》针对罕见病国谈药进院问题、患者住院用药受DRG/DIP支付限制问题、患者门诊用药保障水平不足问题、患者“双通道”药店用药不畅问题四大“进院堵点”开展研究。
结合量化分析、患者访谈和专家访谈的方法,《报告》梳理了不同问题的卡点所在,并参考各地已有的实践经验提供可行的解决方案。
围绕《报告》解读,胡善联教授点评道:“研究团队做了大量案头工作,并立足患者需求,发出患者声音,详述了国谈药落地政策的‘卡点’及区域差异。建议,未来围绕国谈药‘可获得’、‘可负担’展开更多深入研究,从而推动罕见病政策的逐步完善。”
群策群力,提高国谈罕见病药物临床可及
《报告》只是起点。为更好地落实有关政策,提高国谈罕见病药物临床可及性,报告发布会现场特别带来圆桌讨论环节,在李林国的主持下,来自临床、药学、卫生经济学、医疗保障、医药产业等领域的专家代表基于各自专业领域,围绕“如何‘攻克’国谈药落地‘最后一公里’”展开了充分讨论。
北京协和医院药剂科副主任药师、神经外科临床药师左玮介绍,北京协和医院作为疑难危重罕见病中心,牵头了罕见病药物米托坦片、氯巴占的一次性进口。从米托坦片只能于协和一家医院使用,到氯巴占可以在全国几十家中心使用的演变,代表了协和医院在药物保障和可及领域的创新实践。
围绕多位专家提到的医保支付方式改革影响国谈药物可及的问题,左玮主任建议可以建立药品除外机制并制定相应的药品目录。但他也提到,新政策的落地还需要更多的调研和专家论证,共同探索长效机制的建立。
此外,对于北京协和医院这样的疑难危重中心而言,目前也面临着缺乏针对性、经济性治疗药物的问题。期待未来有更多罕见病药物研发,解决患者的燃眉之急。
南方医科大学南方医院药学部主任李亦蕾介绍了保障罕见病用药可及的广东经验。据其介绍,广东省卫健委高度重视罕见病领域。目前,广东省卫健委药政处在药事委员会的牵头下,研发软件系统,登记配备罕见病用药的医院,并开放给患者查阅药品配备及库存情况。以此,联动了患者与医院的沟通,保障药物的及时供应。
针对各位专家关心的政策“堵点”,李亦蕾主任呼吁医疗机构领导人要有高知远见,将罕见病作为重点关注的诊疗方向。“决策者需要承担一定的经济、考核压力,大刀阔斧地推动罕见病诊疗。期待《报告》能更好地传播,触达更多医疗机构,推动各方合力努力、集思广益,满足患者的医疗需求。”
黄如方主任谈到了参与《报告》研究中的感触,“正如《报告》案例中提到的,药物从纳入医保到患者真正用上,面临很多挑战,有时候患者也很无奈,甚至无力推动用药可及。这也是我们此次《报告》核心想探讨,且实现的目标——保障患者的最终用药。”正如本次报告发布会黄如方主任反复提到的,“《报告》的完成不是结束,完成才是真正的开始。”
上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林表示,“最后一公里”不单单是罕见病的问题,但是由于罕见病问题的解决更困难、更具有特殊性,因此《报告》的完成更具备代表性意义。
同时,从医保政策角度,金春林主任提出了几个供各方思考的重要问题——罕见病用药配备率多少才是合理的?是否每个医院都有必要配备?能否创新配备方式?为此,金春林主任提醒,未来要进一步揭示用药保障背后的核心问题,才能使政策建议更具备操作性。
此外,针对多个专家提到的罕见病门诊保障问题,金春林教授也分享了门诊共济医疗保障政策的最新消息,“国家制定门诊统筹,把个人账户部分的钱纳入筹资,实际上是很好的机遇。门诊可以报销,无需住院开药,提高了医保基金使用效率。”
国家罕见病诊疗与保障专家委员会委员、北京罕见病诊疗与保障学会副会长刘军帅强调,“头痛医头,脚痛医脚”在罕见病领域是行不通的。他提纲挈领地总结了国谈罕见病用药保障“最后一公里”的问题——核心问题是体制问题、机制问题。关键的问题是利益问题,所以背后要有适当的激励机制和约束机制,推动利益相关者共同为罕见病用药保障发力。
王平洋会长分享了罕见病用药保障的“浙江模式”。他提到在浙江不存在“最后一公里”难可及的问题,因为罕见病用药有体系化的诊疗和进院模式。
从研究角度,王平洋会长提醒每个地方特殊政策出台的背后,一定有其特殊的背景,这非常值得医保部门、卫生部门、药企部门研究。
江苏豪森药业集团副总裁、营销战略发展与准入政务部总经理张晓光从药企角度分享了企业在推动罕见病保障领域的强烈意愿与积极性。他同时提到了目前遇到的一些挑战,包括医疗机构整体药品覆盖率不高、“双通道”政策下部分药品处方流转和临床治疗上都存在困难。
武田(中国) 全国市场准入团队负责人周文燕表示,过往十年中,国家药监局、医保局、卫健委等各部门都出台了不少罕见病政策,鼓励了医药企业积极推动药品的准入和保障。部分地方政策的有效落地,也带动了地方生物医药产业的更好发展。期待未来给予罕见病患者更好的门诊用药保障,从而提高患者用药可及性。
蔲德罕见病中心高级顾问、琅钰集团首席商务官李杨阳提到,罕见病用药保障“最后一公里”既是患者的个人问题,也是全社会的问题。李杨阳分别从患者和社会角度提出了对应的建议。“微观层面,还是要做好眼下的事儿,做行之有效的事儿。患者组织作为需求最迫切的乙方,应该持续不断地发生,让社会看到问题的真实性与严重性,同时让信息更加透明,分享成功的方法与经验,联动更多病友,行动起来。”
同时,从更长远的角度看,李杨阳认为解决罕见病用药保障要靠政府的决心、政府的智慧和更加猛烈的技术革命。
最后本次报告发布会在与会专家和到访嘉宾的充分讨论中拉下帷幕。期待更多有关国谈罕见病用药“最后一公里”可及相关的讨论,也期待各方积极携手,共同推动罕见病多方保障的进步。
(责任编辑：时尚)