接受BridgeBio的药物acoramidis治疗的转甲状腺蛋白淀粉样心肌病患者在两年半后的生存率为81%,而接受安慰剂治疗的后期患者的生存率为74%。
同样的试验药物在2021年底的最后阶段试验中失败,当时它的成功表现未能优于安慰剂治疗,股价下跌了72%。涨超BridgeBio周一表示,心脏公司目前正准备申请美国市场许可。药物
转甲状腺蛋白淀粉样蛋白心肌病发生时,后期畸形版本的自然产生的人类蛋白质沉积在心脏组织。根据今年4月公布的数据综述,美国每年约有5000至7000例新确诊病例。
淀粉样变性支持组织的主席Muriel Finkel在声明中说,这种情况“越来越被认为是导致心力衰竭的原因”,研究结果“非常令人兴奋,给淀粉样变性患者和他们的亲人带来了很多希望。”
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