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| （来源：澎湃新闻） |
中评社北京6月16日电／据英国《新科学家》杂志网站近日报道，基因技术在欧洲血液学协会召开的编辑一次视频会议上，美国研究人员宣布，治愈
他们用CRISPR技术对患者的名遗骨髓干细胞进行基因编辑后，两名β地中海贫血患者和一名镰状细胞疾病患者不再需要输血。传病这是基因技术借助CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病的首份试验结果。 美国田纳西州萨拉·坎农研究所的编辑海达尔·弗朗苟尔在一份声明中说：“初步结果……从本质上证明了CRISPR技术能对β地中海贫血和镰状细胞疾病患者进行功能性治愈。” β地中海贫血和镰状细胞疾病是治愈由影响血红蛋白的突变引起的疾病，血红蛋白是名遗
血红细胞内携带氧气的蛋白质，症状严重的传病病患需要定期输血。但有些拥有致病突变的基因技术人从未表现出任何症状，因为他们在成年后仍会产生胎儿血红蛋白。编辑一般情况下，治愈胎儿血红蛋白在人出生后不久就会停止产生，名遗这为科学家和医生提供了灵感：是传病否可以通过促进胎儿血红蛋白的产生来治疗此类遗传疾病。 最新试验由瑞士基因编辑公司“CRISPR疗法”与美国福泰制药公司合作开展。 在试验中，研究人员从病患体内移除了骨髓干细胞，并借助CRISPR技术禁用了关闭胎儿血红蛋白产生的基因。化疗杀死了患者剩余的骨髓细胞，研究人员用编辑过的干细胞取代这些骨髓细胞，以确保编辑后的干细胞产生新的血细胞。 结果表明，这两名β地中海贫血患者自15个月前和5个月前接受CRISPR治疗以来，都不再需要输血；而镰状细胞疾病患者也在接受治疗9个月后不再需要输血。 法国巴黎内克尔－芬德·马拉德斯医院的玛丽娜·卡瓦扎纳说，最新试验给出的结果令人兴奋。 研究人员表示，尽管这3名患者确实因化疗而受到一些不良影响，但CRISPR基因编辑技术似乎是安全的。不过卡瓦扎纳强调说，尽管如此，仍需对患者开展终生监测，确保该技术没有不良后果。 （原标题：基因编辑技术治愈三名遗传病患者）
