原标题：治疗肝豆状核变性的铜娃娃药物落地博鳌乐城 “铜娃娃”不出国门有药可用

1月6日，海南日报记者从海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局获悉，治疗状核博鳌乐城维健罕见病临床医学中心日前成功引进治疗肝豆状核变性的肝豆罕见病药物“曲恩汀（TRIENTINE HYDROCHLORIDE）”。该药物将为国内众多肝豆状核变性的变性患者群体提供治疗方案。

肝豆状核变性是药地博一种常染色体隐性遗传病，又称威尔逊氏病（英文：Wilson"s Disease，物落WD）。鳌乐在国内，城不出国这一患者群体被称为“铜娃娃”。药可用业内人士表示，铜娃娃该病导致患者体内铜离子转运及排泄障碍，治疗状核铜在肝脏、肝豆神经系统、变性角膜、药地博肾脏等脏器蓄积，物落出现一系列临床表现，可累及全身多个脏器。

乐城此次引进的曲恩汀于1982年在美国获批上市。截至目前，国内尚无此药及仿制药上市。

乐城维健罕见病临床医学中心相关负责人透露，此次曲恩汀落地乐城，将有效缓解患者用药需求，也为更多罕见病创新药物在国内落地提供经验。（袁宇）

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